FDA одобрила новую генную терапию для лечения SMA-синдрома

27.05.2019 6:49

Сегодня Федеральная Комиссия по контролю за качеством продуктов питания и медикаментов США выпустила свой отчет относительно изучения нового вида генной терапии для детей младше двух лет, направленной на исправление симптоматики SMA – так называемой спинной мышечной атрофии. Это – весьма редкое заболевание, которое связано с генетическим повреждением, при котором развитие мышечных нервов затруднено настолько, что младенцы, родившиеся с данным заболеванием, редко доживают до двух лет, в первую очередь в связи с проблемами дыханья и глотания. Однако новая генетическая терапия была теперь одобрена после ее тестирования в клинических испытаниях.

Сама терапия носит название Zolgensma и представляет собой манипуляции по видоизменению одного конкретного гена под названием моторный нейрон выживания 1 – это рабочее название, но специалисты говорят о том, что в центре внимания новой терапии также лежит исправление других генетических участков. Согласно предварительным клиническим испытаниям, данная терапия уже помогла большей части детей до двух лет пережить этот возраст, при этом значительно улучшив нейромоторную регуляцию спинного мозга и связанных с ним нервов.

FDA одобрила новую генную терапию для лечения SMA-синдрома

Стоит отметить тот факт, что сами клинические испытания включали в себя работу с 36 младенцами, 21 из которых испытали облегчение в течении болезни и даже сумели пережить роковую статистическую отметку. Что и было связано с выдачей разрешения от представителей Федеральной Комиссии в отношении распространения данного вида терапии на все более разнообразные медицинские практики – таким образом, она уже применяется в составе новых лекарств и методик.

Впрочем, представители Комиссии также заявили о том, что применение данного вида терапии может привести к некоторым заранее объявленным побочным эффектам – таким как ухудшение работы печени или полный ее отказ, а также недостаток выработки определенных энзимов. Однако, наблюдая текущие успехи в улучшении терапии, можно сказать, что ход исследования идет в правильном направлении.

Источник