Комиссия FDA одобряет новые лекарства для борьбы с редкими заболеваниями крови

04.11.2019 3:39

Сегодня поступили сведения о том, что Федеральная Комиссия США по контролю продуктов питания и медикаментов официально внесла в список разрешенных лекарственных соединений элцонрис – а точнее, жидкий раствор элцонриса, который продемонстрировал многообещающий характер при лечении одного из наиболее редких и тяжелых заболеваний крови. Речь идет о бластной плазмацитоидной дендритовой неоплазме, являющейся одним из наиболее тяжелых форм лейкемии, которой особенно подвержены дети от двух лет с соответствующим генетическим наследием. Препарат был ранее протестирован на финальной группе пациентов, состоящей из взрослых и детей от двух лет – результаты оказались действительно впечатляющими и необычными.

Исследователи внимательно изучили влияние раствора элцонриса на пациентов, страдающих данной формой лейкемии – при этом в контексте исследования были составлены две группы пациентов, одна из которых являлась группой пациентов с ремиссией, а вторая с рецидивом. По прошествии некоторого времени ученые выяснили, что 54% первой группы пациентов, подвергавшихся лечению данным веществом, продемонстрировали полную ремиссию либо с неактивными побочными эффектами, либо без них вообще.

Во второй группе элцонрис оказал ремиссионный эффект на двух пациентах, примерно с такими же побочными показателями. Столь удивительный и без сомнения громкий успех клинических исследований элцонриса позволили ему занять почетное место в официальном списке лекарств для лейкемии, санкционированный Федеральной Комиссией США по качеству контроля продуктов питания и медикаментов. Предполагается, что данное вещество поступит в широкий медицинский поток США уже к концу текущего месяца.

Лейкемия сама по себе является достаточно проблематичным заболеванием, которое не всегда поддается лечению и ремиссии даже при наиболее благоприятных факторах и исходах – не говоря уже о том, чтобы эффективно бороться с ней при помощи экспериментальных терапий и веществ. Стоит отметить тот факт, что элцонрису предстоит пройти дополнительный этап клинических тестирований.

Источник